慢性再生障碍性贫血两年后急性白血病

慢性再生障碍性贫血两年后急性白血病

一、慢性再生障碍性贫血两年后发生急性白血病1例(论文文献综述)

张樱[1](2021)在《单倍体造血干细胞移植及同基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的临床研究》文中认为目的评价单倍体供者造血干细胞移植(HID-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效。方法回顾性分析2014年12月至2020年10月接受HID-HSCT的76例SAA患者临床资料。男性50例,女性26例,中位年龄为16岁(3~52岁),SAA-Ⅰ型患者49例,SAA-Ⅱ型患者18例,肝炎相关再生障碍性贫血(HAAA)患者9例。骨髓联合外周血干细胞移植15例,外周血干细胞移植(Peripheral blood stem cell transplantation,PBSCT)61例。预处理方案:环磷酰胺(Cy)+氟达拉滨(Flu)+抗人胸腺细胞球蛋白(ATG)方案预处理患者46例,白消安(Bu)+CY+Flu+ATG方案预处理患者30例。结果3例患者移植后骨髓抑制期死亡;73例患者中性粒细胞植入的中位时间为12(9~21)d;除3例早期死亡患者外,8例患者移植后未获得血小板重建,65例患者血小板植入的中位时间为14(9~90)d。原发性植入失败发生率为5.5%,继发性植入失败发生率为5.5%。Ⅱ~Ⅳ°急性移植物抗宿主病(aGVHD)发生率38.4%,Ⅲ~Ⅳ°aGVHD发生率16.4%,慢性移植物抗宿主病(cGVHD)发生率为35.8%,广泛型cGVHD发生率为22.4%,中位随访时间为19.5月(1~75月),预期5年总生存率(OS)为(78.6±5.0)%,无失败生存率(FFS)(75.9±5.1)%,移植相关死亡率(TRM)为(20.2%±4.9)%。多因素分析显示:患者年龄大于35岁,移植前铁蛋白大于1500ng/ml,HCT-CI评分大于等于3分,起病中性粒细胞数大于1×109/L,发生Ⅲ~Ⅳ°aGVHD为影响患者的OS的危险因素(P值分别为0.013,0.004,0.02,0.014,0.001)。发生植入失败的患者FFS明显低于其他患者(37.5%对 84.4%,P<0.001)。结论:HID-HSCT是治疗SAA的有效方法,在儿童青少年以及年轻患者中疗效较好,发生重度aGVHD以及严重感染仍是影响生存率的主要原因,加强对重度aGVHD以及感染的防治对于提高疗效至关重要。目的 评价同基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的疗效、移植后造血重建以及植入失败的发生情况。方法 回顾性分析11例进行同基因造血干细胞移植的再生障碍性贫血患者的临床资料。结果 全部11例患者首次移植后均获得植入,中性粒细胞植入中位时间为10d(8~23d),血小板植活时间中位数为11d(移植后8~28d),三例患者出现植入失败,其中2例行二次移植,1例血象恢复达到长期稳定植入,另1例造血重建后再次出现植入失败。中位随访时间为53(5~135)个月,全部11例患者均生存,植入失败率为27.3%(3/11),9例患者长期血象正常。结果显示,再生障碍性贫血病程长、移植前骨髓细胞增生较活跃、移植物中CD3+T细胞数量少、移植后未应用免疫抑制剂与植入失败可能相关。结论:同基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血具有良好的长期生存率,植入失败仍是最主要的问题,移植前预处理以及移植后环孢素的应用均有助于长期稳定植入。

马士民[2](2021)在《血液内科耐碳青霉烯类肺炎克雷伯菌血流感染发病率和死亡率变迁及危险因素分析》文中研究指明目的:观察血液内科耐碳青霉烯类肺炎克雷伯菌(Carbapenem-resistant klebsiella pneumonia,CRKP)血流感染(Bloodstream infection,BSI)发病率和死亡率的5年变迁及危险因素,为血液内科CRKP-BSI的早期识别和防控提供依据。方法:应用whonet5.7软件系统收集2015年1月1日至2020年8月31日河北医科大学第二医院血液内科血培养肺炎克雷伯菌(Klebsiella pneumonia,KP)耐药情况。回顾性分析114例KP-BSI患者的临床资料,分为CRKP-BSI组(n=33)和碳青霉烯类敏感肺炎克雷伯菌(carbapenem-sensitive klebsiella pneumoniae,CSKP)BSI组(n=81),统计各年KP对碳青霉烯类抗生素的耐药率、两组患者的死亡率及相关临床指标,用单因素分析及多变量logistic回归分析确定CRKP-BSI发生和死亡的危险因素。结果:1、血液内科CRKP-BSI的发生率由2015年的22.2%上升到2017年的40.7%,2017年之后有所下降,但仍维持在22.2%。2、五年间KP-BSI住院死亡率为:22.8%,CRKP组和CSKP组的死亡率分别为39.4%和16.0%(P=0.007)。3、CRKP-BSI发生的独立危险因素为:发病前一个月内应用碳青霉烯类抗生素(OR:10.916,[95%Cl:1.895-62.873],P=0.007)、发病前一个月内应用三代或四代头孢菌素(OR:4.186,[95%Cl:1.354-12.937],P=0.013)。4、高Pitt菌血症评分(OR:5.283,[95%Cl:1.914-14.585],P=0.001)和急性呼吸衰竭(OR:35.854,[95%Cl:1.232-1043.662],P=0.037)为KP-BSI患者住院死亡相关独立危险因素。5、高Pitt菌血症评分(OR:5.519,[95%Cl:1.585-19.214],P=0.007)为CSKP-BSI患者住院死亡的独立危险因素。结论:1.血液内科CRKP-BSI的发生率由2015年到2017年呈上升趋势,2017年后呈下降趋势。2.血液内科KP-BSI患者住院死亡率由2015年到2019年呈上升趋势,2019年后呈下降趋势。3.血液内科CRKP-BSI发生的独立危险因素为发病前一个月内应用碳青霉烯类抗生素、发病前一个月内应用三代或四代头孢菌素。4.血液内科KP-BSI患者住院死亡相关独立危险因素为高Pitt菌血症评分和急性呼吸衰竭。5.血液内科CSKP-BSI患者住院死亡相关独立危险因素为高Pitt菌血症评分。

杨雪莹[3](2021)在《脐带间充质干细胞联合常规疗法治疗再生障碍性贫血的病例回顾性研究》文中认为目的:回顾应用常规治疗和常规治疗联合脐带间充质干细胞治疗再生障碍性贫血的两组病例,观察患者血常规指标统计两组疗效差异、起效时间(脱离输血血红蛋白较治疗前上升15g/L或输血后血红蛋白较前提升15g/L随访一个月仍无下降)、到最高疗效的时间并分析其差异,并随访其远期疗效;明确脐带间充质干细治疗再生障碍性贫血的疗效,为临床治疗再生障碍性贫血提供新的选择。方法:收集从2015年8月至2019年12月于河北医科大学第一医院住院接受常规治疗(环孢素+雄激素)联合脐带间充质干细胞输注治疗的11例再生障碍性贫血患者作为治疗组;同时收集接受常规治疗的11例再生障碍性贫血患者作为对照组。观察患者血常规变化及脐血间充质干细胞输注的不良反应作用。以脱离输血血红蛋白较治疗前上升15g/L或输血后血红蛋白较前提升15g/L且随访一个月仍无下降为起效;统计两组患者起效时间、达最高疗效的时间,并统计其差异;达最高疗效后继续随访至2021年2月观察其远期疗效。结果:1.脐带间充质干细胞治疗组患者起效时间较对照组短(6.28vs11.36),且差异具有统计学意义(P=0.034)。2.脐带间充质干细胞治疗组达最高疗效时间较对照组短(17vs22.75),无统计学差异(P=0.345)。3.脐带血间充质干细胞治疗组治愈3例、明显进步4例,无效4例(有效率64%),对照组治愈1人、明显进步3人,无效7人(有效率36%),脐带间充质干细胞组有效率明显高于对照组,但无统计学差异(P=0.371)。4.脐带间充质干细胞治疗组11人中,1例因疾病进展并发严重感染早期死亡。其余10例患者中1例应用脐间充质干细胞输注过程中出现发热、无寒颤,给予对症退热处理后体温降至正常。10例患者生命体征均平稳,未见皮疹、发热、寒颤等皮肤过敏反应,未见肝肾功能及心功能损伤等毒副作用。对照组11例患者,1例因疾病进展早期死亡,其余10例患者生命体征均平稳,2例患者出现肝酶、肌酐升高,未见心脏毒性。5.随访结果:治疗组中位随访时间为39个月。治疗组患者达明显进步的3例患者中有1例出现疾病进展,另2名患者维持明显进步疗效,其中1例疾病稳定后行造血干细胞移植后达治愈;无效中4例患者中1例死亡,其余3例疾病未进展;基本治愈4例患者均维持该疗效,其中1例患者达基本治愈后停止药物治疗半年后仍维持基本治愈疗效。对照组中位随访时间为19个月。对照组患者达明显进步3例、缓解1例患者均维持原有治疗疗效;无效7例患者中1例患者出现死亡,3例出现疾病进展,其余3例疾病未进展。结论:脐带间充质干细胞在一定程度上可促进再生障碍性贫血患者造血恢复,临床输注安全。有希望成为除免疫抑制治疗、造血干细胞移植等常规外的有效治疗选择。

樊哗[4](2020)在《293例获得性再生障碍性贫血患者髓系肿瘤相关基因的初步研究》文中提出背景:获得性再生障碍性贫血(AAA)是一种主要由免疫介导的骨髓造血衰竭性疾病。AAA的晚期克隆进化是其最严重的并发症,大约有10%-20%的AAA患者在免疫抑制治疗后可能发生长期克隆性疾病。目前已经证实在AAA中存在克隆性造血,并且这种克隆性造血与体细胞突变具有显着的相关性。我们推测AAA患者可能具有与髓系肿瘤相关的基因突变,并且这些突变基因可能与年龄,性别和疾病严重程度相关,可能会影响疾病的预后。目的:在AAA患者中靶向检测25种常见的髓系肿瘤相关的突变基因,分析与患者年龄、性别、疾病程度及免疫抑制治疗预后等相关性,为AAA的诊断及预后评估提供可能的帮助。方法:收集2014年9月至2018年10月于苏州大学附属儿童医院医院及江苏省人民医院就诊的293例AAA患者的临床资料,运用二代基因测序技术检测25种髓系肿瘤相关基因,随访其6个月免疫抑制治疗疗效,运用统计学方法分析初诊年龄、性别、疾病严重程度与基因突变的关系,及有无基因突变与联合免疫抑制治疗6个月疗效的相关性等。结果:1.在293例AAA患者中,男性155人,女性138人,儿童青少年142人,成人151人,6.48%(19/293)的患者存在25种髓系肿瘤相关基因的体细胞突变,这些突变主要发生在以下 10个基因中:ASXL1(n=2),KRAS(n=1),PIGA(n=2),TP53(n=2),BCOR(n=2),TET2(n=5),SF3B1(n=1),DNMT3A(n=2),SH2B3(n=2),MPL(n=1)。2.突变最多的基因为TET2,该基因突变引起的氨基酸改变主要为:p.G1137S和p.G1137fs。3.男性组突变率为3.87%(6/155),女性组突变率为9.42%(13/138),两组经卡方检验,χ2=3.71,P=0.05,结果无统计学意义(P≥0.05)。4.儿童青少年组突变率为2.82%(4/142);成人组突变率为9.93%(15/151),两组数据经卡方检验,χ2=6.11,P=0.01,结果具有统计学意义(P<0.05)。5.非重再生障碍性贫血组突变率为7.87%(14/178);重型或极重型再生障碍性贫血组突变率为4.35%(5/115),两组数据经卡方检验,χ2=1.43,P=0.23,结果无统计学意义(P>0.05)。6.有突变组及无突变组经过6个月免疫抑制治疗,有效率分别为73.68%(14/19)、63.18%(151/239),两组数据经卡方检验,χ2=0.84,P=0.36,结果无统计学意义(P>0.05)。7.TET2突变组有效率为60%(3/5),与无突变组的6个月免疫抑制治疗疗效进行卡方检验,χ2=0,P=1,结果无统计学意义(P>0.05)。8.不同突变类型组的6个月免疫抑制治疗疗效之间无差异(Fisher值>0.05)。结论:1.本组AAA患者中25种髓系肿瘤相关基因总体突变率为6.48%。2.AAA患者的髓系肿瘤相关基因突变在儿童中较成人少见。3.本组资料中有突变组与无突变组的免疫抑制治疗疗效无差别。

孙若楠[5](2020)在《儿童造血干细胞移植后并发症及死亡原因分析》文中研究指明造血干细胞移植是儿童难治/复发急性白血病、重型再生障碍性贫血、先天性贫血、先天性免疫缺陷病、遗传代谢病及实体瘤的有效根治手段,但各种原因导致的移植失败制约着造血干细胞移植的成功率。本文探讨造血干细胞移植后死亡的相关因素,以期为提高造血干细胞移植的成功率奠定基础。因此,本研究从两个方面进行分析和阐述:(1)儿童造血干细胞移植后死亡原因分析;(2)儿童造血干细胞移植后闭塞性细支气管炎综合征的危险因素。第一部分 儿童造血干细胞移植后死亡原因分析目的:分析儿童造血干细胞移植后死亡的原因及引起死亡的相关危险因素,为提高移植成功率奠定基础。方法:回顾性分析2010年10月至2018年12月在我院接受造血干细胞移植的患儿资料,包括:急性淋巴细胞白血病(ALL)111例,急性髓系白血病(AML)111例,再生障碍性贫血(AA)68例,湿疹血小板减少症伴免疫缺陷(WAS)33例,其他恶性疾病36例,其他非恶性疾病29例,共计397例。通过比较不同疾病间患儿总体生存率(OS)、复发相关死亡率、移植相关病死率(TRM)及死亡原因构成比,寻找影响移植失败的因素及引起死亡的危险因素。结果:移植后总OS、复发死亡率及TRM分别为(79.9±2.1)%、(5.1±1.3)%及(15.8±1.9)%。AML 组 OS、复发死亡率及 TRM 分别为(80.0±3.9)%、(5.2±2.3)%及(15.2±4.6)%。死亡病人数共计21例,其中复发死亡占23.8%,移植相关原因死亡占76.2%,移植相关原因死亡病人中,移植物抗宿主病50%,感染37.6%,血栓性微血管病6.2%,心脏毒性6.2%。ALL组OS、复发死亡率及TRM分别为(72.7±4.7)%、(6.2±2.5)%及(21.8±4.4)%,与AML相比差异均无统计学意义(P>0.05)。死亡病人数共计27例,其中复发死亡占22.2%,移植相关原因死亡占77.8%。移植相关原因死亡中移植物抗宿主病33.3%,感染52.4%,肝小静脉闭塞病4.8%,渗漏综合9.5%。AA患儿OS为(91.9±3.5)%,移植相关病死率为(8.1±3.5)%,死亡病人数共计5例,移植相关原因死亡中移植物抗宿主病60%,感染20%,渗漏综合征20%。WAS组患儿OS为(87.9±5.7)%,移植相关病死率为(12.1±5.7)%,死亡4例,移植相关死亡原因中感染占75%,肾衰占25%。其他恶性疾病组的OS、复发死亡率及TRM分别为(68.8±7.4)%、(13.2±6.5)%及(20.4±6.1)%,死亡13例,复发死亡占30.8%,移植相关原因死亡占69.2%,移植相关原因死亡中移植物抗宿主病66.7%,感染22.2%,渗漏综合征11.1%。其他非恶性疾病组的OS、TRM分别为(86.2±6.4)%、(10.7±5.8)%,死亡4例,复发死亡占25%,移植相关原因死亡占75%,其中移植物抗宿主病33.3%,感染33.3%,渗漏综合征33.3%。单因素显示疾病类型、疾病性质、干细胞来源、供体来源、HLA配型、CMV感染、急性GVHD及慢性GVHD与生存有关,经Logtstic多因素分析后示疾病性质、供体来源、急性GVHD及慢性GVHD是患儿死亡的危险因素。结论:与其他疾病相比,再生障碍性贫血的患儿移植后死亡率最低。因复发所致的死亡主要发生在急性白血病中。不论何种疾病,移植相关死亡原因中感染和移植物抗宿病为主要死因。疾病性质、供体来源、急性GVHD及慢性GVHD是患儿死亡的危险因素。第二部分儿童造血干细胞移植后闭塞性细支气管炎综合征的临床特点及危险因素分析慢性移植物抗宿主病(cGVHD)是移植后晚期的主要并发症,cGVHD中最严重的晚期肺部非感染性并发症是闭塞性细支气管炎,本文通过回顾性分析在我院接受造血干细胞移植的病例资料来探究BOS的危险因素,为改善预后奠定基础。目的:研究儿童造血干细胞移植后闭塞性细支气管炎综合征(BOS)的临床特点、治疗反应、预后危险因素。方法:回顾性分析2010年10月至2018年12月在我院接受造血干细胞移植的患儿资料,研究对象的入组标准为:1.非自体移植;2.行HSCT后生存时间大于100天。BOS的诊断依据2014年美国NIH修订标准,利用统计软件分析患儿总体生存率和BOS发生率,探讨BOS患儿的肺功能情况及影响BOS的危险因素。结果:截止至随访时间,共29例(8.26%)患儿发生BOS,男11例,女18例,中位年龄92个月(67~132个月)。发生BOS的中位时间为10个月(8.5~20个月)。移植后1、2、3年BOS累积发生率分别为(6.0±1.3)%、(10.0±1.8)%、(10.7±2.0)%。29例BOS患者中,28例BOS发病前合并其他部位cGVHD。在cGVHD患儿中,移植后1、2、3年BOS累积发生率分别为(12.8±2.9)%、(23.0±4.0)%、(24.4±4.2)%。多因素分析显示女性受者、发生BOS前合并其他部位cGVHD、移植后100内发生肺部感染是BOS的独立危险因素。21例患儿肺功能示FEV1占预计值为(51.0±22.3)%,FEV1/FVC 为(77.4±22.1)%。BOS 组和非 BOS 组 OS分别为(72.5±9.9)%和(87.2±2.2)%。移植后复发24例,均为急性白血病,BOS组和非BOS组累积复发率分别为(6.9±4.7)%、(8.5±1.8)%,两组差异无统计学意义(P=0.948)。结论:BOS是HSCT后的严重并发症,诊断BOS时患者肺功能多数已达中、重度通气功能障碍,治疗效果差,影响生存率。女性受者、合并其他部位慢性GVHD、移植后100内发生肺部感染是BOS的独立危险因素。

王蕤[6](2020)在《补肾法联合西药治疗再生障碍性贫血的Meta分析》文中进行了进一步梳理目的:对补肾法联合西药治疗再生障碍性贫血的临床疗效及安全性进行系统评价。方法:以“再生障碍性贫血”、“髓劳”、“补肾”、“益肾”、“中医”、“中西医结合”、“西医”、“西药”、“雄激素”、“环孢素”、“Tonifying kidney”、“Chinese medicine”、“Chinese traditional medicine”、“Chinese and Western medicine treatment”、“Western medicine”、“Androgen”、“Cyclosporine”等为检索词,在中国期刊全文数据库(CNKI)、万方数据库、中国生物医学期刊文献数据库(CBM)、维普数据库、医学文献检索服务系统(PubMed)数据库检索建库到2020年2月3日公开发表的运用补肾中药联合西药治疗AA的临床随机对照研究的文献,语种包括中文和英文。由两位研究员依据纳入标准和排除标准收集合格文献,并用RevMan5.3软件进行分析结果:共纳入31篇[29-59]随机对照试验,总病例数为2126例。Meta分析结果如下:实验组在提高总有效[RR=1.32,95%CI(1.25,1.39),Z=10.35(P<0.00001)]、基本治愈[RR=1.64,95%CI(1.40,1.92),Z=6.12(P<0.00001)]、WBC[WMD=0.82,95%CI(0.39,1.25),Z=3.75(P=0.0002)]、HGB[WMD=17.47,95%CI(13.71,21.23),Z=9.10(P<0.00001)]、PLT[WMD=16.19,95%CI(8.09,24.28),Z=3.92(P<0.0001)]方面优于对照组;实验组在提高骨髓活跃或明显活跃例数[RR=1.59,95%CI(1.27,1.99),Z=4.06(P<0.0001)]方面优于对照组,但实验组在降低骨髓骨髓减低或极度减低例数[RR=0.72,95%CI(0.49,1.05),Z=1.69(P=0.09)]方面较对照组无统计学差异;实验组在降低中医症状积分[WMD=-6.32,95%CI(-8.70,-3.95),Z=10.57(P<0.00001)]方面优于对照组;实验组在提高中医症状疗效总有效[RR=1.28,95%CI(1.17,1.41),Z=5.10(P<0.00001)]、中医症状疗效临床痊愈[RR=2.59,95%CI(1.58,4.25),Z=3.77(P=0.0002)]方面优于对照组;在安全性方面实验组和对照组无统计学差异[RR=0.71,95%CI(0.50,1.01),Z=1.92(P=0.05)],但实验组在降低肝功能损害[RR=0.48,95%CI(0.32,0.73),Z=3.40(P=0.0007)]、牙龈增生[RR=0.59,95%CI(0.41,0.85),Z=2.82(P=0.005)]、痤疮[RR=0.35,95%CI(0.20,0.61),Z=3.76(P=0.0002)]、胃肠道反应[RR=0.37,95%CI(0.19,0.75),Z=2.76(P=0.006)]方面优于对照组。使用频率最高的中药有熟地26次,菟丝子24次,当归24次,黄芪23次,墨旱莲(旱莲草)19次,女贞子18次,补骨脂18次。18篇文献报道治疗后不良反应,2篇文献实验组和对照组治疗后均无不良反应发生。报道的不良反应有肝功能异常(转氨酶升高)、胃肠道反应(厌食、恶心、腹泻等)、牙龈增生、痤疮、多毛症、肾功能异常、手颤、喑哑、麻木、高血压、惊厥、血糖异常、心电图异常、双下肢水肿。上述不良反应中以肝功能异常(转氨酶升高)、胃肠道反应(厌食、恶心、腹泻等)、牙龈增生、痤疮、多毛症为主。结论:补肾法联合西药治疗再生障碍性贫血在提高总有效率、基本治愈、WBC、HGB、PLT、髓活跃或明显活跃例数、中医症状疗效总有效、中医症状疗效临床痊愈方面优于单纯西药治疗;补肾法联合西药治疗在降低中医症状积分方面优于单纯西药治疗,但在降低骨髓骨髓减低或极度减低例数方面两组无统计学差异;两组在安全性方面无统计学差异,但补肾法联合西药组在降低肝功能损害、牙龈增生、痤疮、胃肠道反应方面优于单纯西药治疗。使用频率最高的中药有熟地、菟丝子、当归、黄芪、墨旱莲(旱莲草)、女贞子和补骨脂。不良反应中以肝功能异常(转氨酶升高)、胃肠道反应(厌食、恶心、腹泻等)、牙龈增生、痤疮、多毛症为主。此次分析纳入文献质量普遍偏低,异质性较大,可能会影响此次分析的准确性,因此需要更多的大样本、高质量的RCT实验。

陈洁洁[7](2020)在《联合免疫抑制疗法对儿童再生障碍性贫血的疗效的远期临床报告》文中认为目的:通过对应用联合免疫抑制疗法(Immune Suppressive Therapy,IST)的儿童获得性再生障碍性贫血(Aplastic Anemia,AA)临床资料分析,总结IST对儿童AA的疗效及预后相关因素,以及阵发性睡眠性血红蛋白尿(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria,PNH)克隆的转化情况。方法:选择2009年6月-2019年8月于安徽医科大学第二附属医院儿科通过血常规、骨髓形态学及骨髓病理检查确诊为AA,并且接受兔源抗胸腺细胞球蛋白(Rabbit Antithymocyte Globulin,R-ATG)联合环孢素A(Cyclo Sporin A,CSA)治疗的59例AA患儿为研究对象。回顾性分析59例AA患儿的临床资料,以及AA患儿不同病程阶段T细胞亚群的变化,总结分析IST对AA患儿的疗效及长期随访结果;并对其中38例AA患儿PNH克隆转化情况进行远期随访。采用SPSS16.0统计软件进行数据分析,不同治疗反应阶段T细胞亚群之间比较采用t检验。出现感染、出现血清病、不同疾病严重程度、淋巴细胞计数、网织红细胞计数等疗效相关影响因素的单因素分析采用卡方检验。结果:59例初诊AA患儿,按照疾病临床分型,其中重型再障(Severe Aplastic Anemia,SAA)35例,极重型再障(Very Severe Aplastie Anemia,VSAA)18例,输血依赖型非重型再障(Non-Severe Aplastic Anemia,NSAA)6例。中位随访时间24个月(6-96个月)。(1)IST后1个月有效率22%,3个月后有效率39%,6个月后有效率57%,9个月后有效率61%,12个月后有效率71%,截止随访点有效率71%。截止2019年6月有18例AA患儿的随访时间达5年,这18例AA患儿的5年无事件生存率达66%。(2)单因素分析结果显示,治疗前是否出现感染,IST期间是否出现血清病,疾病严重程度、初诊时淋巴细胞计数、网织红细胞计数均与疗效无明显相关性。(3)治疗后达到完全反应时CD3+T细胞和CD4+T细胞比例分别为82.34±10.36和38.90±9.50,显着高于治疗前的74.20±10.25和28.71±10.22,差异均有统计学意义(t值=3.136,P=0.006;t值=3.744,P=0.002),CD8+T细胞比例显着下降,CD4+T/CD8+T比值显着升高,差异有统计学意义(P<0.05)。对43例AA患儿分别在初诊、部分反应、完全反应三个时间点进行Th17及Treg细胞的检测。统计结果显示,IST后Th17细胞比例明显下降,不同治疗阶段的AA患儿,Th17细胞比例的差异有统计学意义(P<0.05)。IST后Th17/Treg为0.23,而治疗前为0.51,治疗后显着高于治疗前,差异有统计学意义(P<0.05)。IST可以改善AA患儿的免疫功能。(4)对38例AA患儿进行PNH克隆的随访,发现初诊AA患儿中有11例AA患儿出现PNH克隆阳性,初诊时伴或不伴PNH克隆的AA患者其IST反应率及总体生存率并无差异,这11例患儿在IST后三个月PNH克隆均转阴。但有2例初诊时PNH克隆阴性AA患儿在IST后3个月出现PNH转阳,在IST后6个月均转阴。结论:本研究对59例进行IST的AA患儿进行研究,总有效率达71%,IST治疗儿童AA疗效确切。对于无全相合同胞供者的AA患者,IST是首选的重要的治疗方案。IST后,AA患儿的CD4+T比例较治疗前上升,CD8+T比例下降,CD4+T/CD8+T增加,同时Th17细胞数量下降,Th17/Treg下降,IST可以纠正免疫失衡,改善AA患者的免疫功能。本研究发现治疗前是否发生感染、是否出现血清病、疾病的严重程度、治疗前淋巴细胞计数、网织红细胞计数与IST治疗儿童AA的疗效之间无直接关系。本组有11例(28%)的儿童AA在初诊时即存在PNH克隆,PNH克隆阳性和PNH克隆阴性对疗效的影响,虽然统计学无意义,但仍可以给我们提示IST治疗PNH阳性患儿的有效率可能更高。本组PNH克隆的进展明显低于成人,仅1例AA患者在IST后转化为AA-PNH综合征。

安丰富[8](2019)在《补肾膏方治疗肾阴虚型慢性再障疗效观察及肾虚髓枯发病机制的研究》文中研究说明目的:观察补肾膏方治疗肾阴虚型慢性再障患者的疗效,并分析判定补肾膏方联合西药治疗肾阴虚型慢性再障能否够在提高疗效的同时减少副作用的发生。并从微观指标角度对“肾虚髓枯”的发病机制进行研究。方法:收集41例肾阴虚型慢性再障患者,随机分为观察组与对照组。观察组给予环孢素软胶囊、司坦唑醇片以及补肾膏方治疗。给予对照组相同剂量的环孢素软胶囊与司坦唑醇片治疗。共治疗6个月后观察疗效,进行结果分析。另收集30例慢性再障骨髓以及13例正常人骨髓,提取单个核细胞,通过PCR方法检测骨髓单个核细胞P15、P16、TPP1、RAP1 的 mRNA 表达。结果:1、两组治疗方案均能改善患者中医证候,然而服用补肾膏方组疗效优于单纯用西药组(p<0.05)。2、两组治疗后WBC、PLT、Hb均较治疗前明显升高(p<0.05)。3、补肾膏方联合西药在提升WBC与Hb方面更具有优势(P<0.05)。4、对照组有效率为50%,观察组有效率为80.95%,两组有效率之间的差异有统计学意义(p<0.05)。3、两组在不良反应方面并无明显差异(P>0.05)。5、慢性再障患者的骨髓单个核细胞中的P15、P16 mRNA表达较正常组表达降低(P<0.05),TPP1、RAP1 mRNA较正常组表达升高(P<0.05)。结论:两组治疗方法都能够提升肾阴虚型慢性再障患者WBC、Hb与PLT计数。补肾膏方联合西药在升高肾阴虚型慢性再障患者外周血Hb与WBC方面要优于单用西药治疗,但在提升血小板方面两者并无明显差异。补肾膏方联合西药较单用西药组在改善肾阴虚型慢性再障患者中医症候方面更为有效。P15、P16、TPP1、RAP1可能间接参与了慢性再障“肾虚髓枯”的发病机制。

邵琰[9](2019)在《再生障碍性贫血转骨髓增生异常综合征进而演变为急性髓系白血病1例并文献复习》文中研究指明目的:再生障碍性贫血(aplastic anemia,AA)是一种由造血干/祖细胞自身免疫破坏所引起的骨髓造血功能衰竭症(bone marrow failure,BMF)。进展为骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes,MDS)或急性髓系白血病(acute myelocytic leukemia,AML)是骨髓衰竭患者的一种严重并发症,也是导致死亡的主要原因。深入了解AA-MDS-AML的发病机制,提高对克隆造血及髓系肿瘤转化的认识,进一步指导临床选择合理有效的治疗。方法:分析病例临床特征,应用骨髓象、骨髓病理、流失细胞学、荧光原位杂交技术及二代测序等检查手段确诊病例,并动态随诊观察临床转归。结果:63岁女性,初诊为染色体核型正常的AA,经大剂量环磷酰胺治疗,后续应用环孢素等药物治疗。4年后转为MDS,检测到染色体核型异常:45,XX,-7[10]/46,XX,-7,+19[8],再经4年余进展为AML,存在SETBP1基因、RUNX1基因及ASXL1基因突变,出现7q-核型异常。AA-MDS-AML历经9年,伴随染色体、基因的突变,符合髓系肿瘤的发生发展规律。结论:目前国内尚无文献报道过AA转变为MDS进而演变为AML的病例,现报道此例,并通过查阅、复习相关文献深入探讨克隆性造血对疾病发生、转变及预后的指导意义。

李占甲[10](2020)在《人类Pegivirus病毒感染对造血干细胞移植患者预后的影响》文中指出研究背景及目的:庚型肝炎病毒为黄病毒科单股正链RNA病毒,近年来被重新命名为人类Pegivirus病毒(HPg V)。该病毒一般不会引起肝脏损伤,但在艾滋病患者和埃博拉感染者的治疗中可发挥正向协同作用,同时该病毒又是非霍奇金淋巴瘤以及肝炎相关性再生障碍性贫血的危险因素。我们在前期研究中发现,造血干细胞移植患者HPg V感染率可高达18.6%,远高于正常献血者(2.3%),其中输血是重要的危险因素。基于HPg V在造血干细胞移植患者中感染率较高,移植后患者免疫力极度低下,研究HPg V感染与造血干细胞移植患者预后的相关性意义重大。本研究拟在已有工作基础上,结合临床资料,研究HPg V感染对造血干细胞移植患者预后的影响,为优化造血干细胞移植的治疗方案以及评估预后提供理论依据。方法:1、选取2011年6月至2017年12月在我中心造血干细胞移植科进行造血干细胞移植的188例患者以及2012年1月至2017年12月在我中心消化内科因各种消化系统疾病而入院的228例患者为研究对象,综合分析各型肝炎病毒(特别是HPg V)在两类患者中的流行情况。2、对188例造血干细胞移植患者HPg V感染进行危险因素分析,包括年龄、性别、血型、婚姻状况、民族、白血病类型、输血情况、HBV和HCV感染等,同时选取694例健康献血者进行对照分析。3、对造血干细胞移植患者按白血病类型进行分组,分别探讨患者的预后情况,包括造血重建、移植物抗宿主反应、总体生存率、白血病复发、移植相关死亡、无白血病生存等。结果:1、造血干细胞移植患者的HBs Ag、Anti-HCV、HEV RNA、HPg V RNA阳性率分别为4.8%、0.5%、0.5%、18.6%,消化系统疾病患者分别为12.7%、2.6%、0.9%、0.4%,两类患者中均未发现HAV和HDV感染。危险因素分析显示,在消化系统疾病患者中,性别、年龄、血型、婚姻状况、民族以及输血对HBV感染无显着影响。2、造血干细胞移植患者HPg V的阳性率(18.6%)显着高于健康献血者(2.3%),民族和输血是HPg V感染的危险因素,HPg V感染率在年龄、性别、血型、HBV感染、HCV感染、婚姻状况、白血病类型等方面均无显着差异。3、AML组、ALL组、MDS组中HPg V阳性和阴性患者中性粒细胞重建中位时间(IQR)分别为13.5(11-15)天vs 13(11-14)天、12(11-14)天vs 13(11.5-14)天、12(11-15)天vs 14(11-16)天;血小板重建中位时间(IQR)分别为14(12-16)天vs 14(12-17)天、15(10-17)天vs 13.5(12-15)天、19(16-28)天vs 15(12-30)天,三组患者的造血重建均无显着差别。AML组HPg V阳性患者的皮肤3-4度a GVHD发生率、皮肤c GVHD发生率以及胃肠道c GVHD发生率均显着高于HPg V阴性患者,分别为25%vs 6.9%、60.6%vs 24.7%、12%vs 1.4%;在ALL组中,HPg V阴性患者的OS显着高于阳性患者(93.7%vs 69.3%);在MDS组中,HPg V阴性患者OS、LFS显着高于阳性患者(92.9%vs 50%,85.7%vs 50%),HPg V阴性患者TRM、肝脏3-4度a GVHD发生率显着低于阳性患者,分别为0%vs 33.3%、0%vs 25%。结论:1、我中心消化内科消化系统疾病患者中肝炎病毒感染主要以HBV为主,其次为HCV。HEV和HPg V阳性率均较低,未发现HAV和HDV感染。性别、年龄、血型、婚姻状况、民族以及输血对HBV感染无显着影响。在造血干细胞移植患者中,HAV、HBV、HCV、HDV、HEV阳性率均与正常人群无显着差异,HPg V阳性率显着高于消化系统疾病患者。2、造血干细胞移植患者是HPg V感染的高危人群,HPg V感染与患者性别、年龄、血型、HBV感染、HCV感染、婚姻状况、白血病类型等均无显着关联,民族可能是HPg V感染的危险因素,而输血可显着增加HPg V感染风险。3、HPg V感染可增加AML患者皮肤3-4度a GVHD、皮肤c GVHD以及胃肠道c GVHD发生率,也可增加MDS患者肝脏3-4度a GVHD发生率,同时会降低ALL和MDS患者生存率以及MDS患者无白血病生存率。建议对造血干细胞移植患者相关的献血者和供者进行HPg V筛查,同时实时监测患者术后的HPg V感染情况,实时进行干预性治疗。

二、慢性再生障碍性贫血两年后发生急性白血病1例(论文开题报告)

(1)论文研究背景及目的

此处内容要求:

首先简单简介论文所研究问题的基本概念和背景,再而简单明了地指出论文所要研究解决的具体问题,并提出你的论文准备的观点或解决方法。

写法范例:

本文主要提出一款精简64位RISC处理器存储管理单元结构并详细分析其设计过程。在该MMU结构中,TLB采用叁个分离的TLB,TLB采用基于内容查找的相联存储器并行查找,支持粗粒度为64KB和细粒度为4KB两种页面大小,采用多级分层页表结构映射地址空间,并详细论述了四级页表转换过程,TLB结构组织等。该MMU结构将作为该处理器存储系统实现的一个重要组成部分。

(2)本文研究方法

调查法:该方法是有目的、有系统的搜集有关研究对象的具体信息。

观察法:用自己的感官和辅助工具直接观察研究对象从而得到有关信息。

实验法:通过主支变革、控制研究对象来发现与确认事物间的因果关系。

文献研究法:通过调查文献来获得资料,从而全面的、正确的了解掌握研究方法。

实证研究法:依据现有的科学理论和实践的需要提出设计。

定性分析法:对研究对象进行“质”的方面的研究,这个方法需要计算的数据较少。

定量分析法:通过具体的数字,使人们对研究对象的认识进一步精确化。

跨学科研究法:运用多学科的理论、方法和成果从整体上对某一课题进行研究。

功能分析法:这是社会科学用来分析社会现象的一种方法,从某一功能出发研究多个方面的影响。

模拟法:通过创设一个与原型相似的模型来间接研究原型某种特性的一种形容方法。

三、慢性再生障碍性贫血两年后发生急性白血病1例(论文提纲范文)

(1)单倍体造血干细胞移植及同基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的临床研究(论文提纲范文)

第一部分 单倍体造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血疗效分析
    中文摘要1
    ABSTRACT1
    前言
    资料与方法
    结果
    影响疗效的相关因素分析
    讨论
    参考文献
第二部分 同基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血
    中文摘要2
    ABSTRACT2
    前言
    资料与方法
    结果
    讨论
    参考文献
第三部分 文献综述 重型再生障碍性贫血的异基因造血干细胞移植治疗
    参考文献
附录一 缩略词表
附录二 攻读学位期间发表的文章题录
致谢和憧憬

(2)血液内科耐碳青霉烯类肺炎克雷伯菌血流感染发病率和死亡率变迁及危险因素分析(论文提纲范文)

中文摘要
英文摘要
英文缩写
前言
材料与方法
结果
讨论
结论
参考文献
综述 耐碳青霉烯类肺炎克雷伯菌血流感染的危险因素及治疗现况
    参考文献
致谢
个人简历

(3)脐带间充质干细胞联合常规疗法治疗再生障碍性贫血的病例回顾性研究(论文提纲范文)

中文摘要
英文摘要
英文缩写
前言
材料与方法
结果
附表
讨论
结论
参考文献
综述 骨髓间充质干细胞在再生障碍性贫血的相关进展
    参考文献
致谢
个人简历

(4)293例获得性再生障碍性贫血患者髓系肿瘤相关基因的初步研究(论文提纲范文)

摘要
Abstract
前言
资料及方法
    一、研究对象
    二、诊断标准及定义
    三、分组情况
    四、二代测序检测步骤
    五、治疗方法
    六、疗效评估
    七、随访
    八、统计学方法
结果
    一、资料情况
    二、基因突变的特征
    三、基因突变与IST疗效关系
讨论
    一、AAA及其克隆性造血、髓系肿瘤相关基因突变的研究背景
    二、AAA年龄与髓系肿瘤相关基因体细胞突变的关系
    三、AAA患者髓系肿瘤相关基因突变的特征分析
    四、髓系肿瘤基因突变与AAA的治疗及预后
结论
参考文献
综述 再生障碍性贫血的克隆性造血
    参考文献
中英文对照缩略词表
致谢

(5)儿童造血干细胞移植后并发症及死亡原因分析(论文提纲范文)

摘要
abstract
前言
第一部分 儿童造血干细胞移植后死亡原因分析
    引言
    对象和方法
    结果
    讨论
    结论
    参考文献
第二部分 儿童造血干细胞移植后闭塞性细支气管炎综合征的临床特点及危险因素分析
    引言
    对象及方法
    结果
    讨论
    结论
    参考文献
综述 造血干细胞移植后闭塞性细支气管炎研究进展
    一、BOS的发病机制
    二、BOS的诊断标准
    三、BOS的危险因素
    四、BOS的治疗
    参考文献
中英文对照缩略词表
致谢

(6)补肾法联合西药治疗再生障碍性贫血的Meta分析(论文提纲范文)

中文摘要
Abstract
中英文缩略词对照表
前言
1.资料与方法
    1.1 检索的数据库
    1.2 文献纳入标准
    1.3 文献剔除标准
    1.4 文献检索方法
    1.5 方法学质量评估
    1.6 文献筛选与资料提取
    1.7 统计分析方法
    1.8 敏感性分析
    1.9 发表偏移分析
2.结果
    2.1 文献检索结果
    2.2 纳入研究的基本情况
    2.3 干预措施
    2.4 纳入研究的文献质量评价
    2.5 Meta分析结果
    2.6 发表偏移
讨论
    1.中医对AA的认识
        1.1 中医对AA的病因病机的认识
        1.2 各医家对AA的认识
    2.常用补肾中药的药理研究
    3.补肾中药治疗AA的机制研究
    4.环孢素的不良反应及应对策略
    5.本次异质性的来源分析
    6.研究过程存在的不足及总结
结语
参考文献
附录 综述
    参考文献
致谢

(7)联合免疫抑制疗法对儿童再生障碍性贫血的疗效的远期临床报告(论文提纲范文)

英文缩写词表
中文摘要
英文摘要
1 引言
2 研究资料
3 研究方法
4 结果
5 讨论
6 结论
参考文献
个人简介
致谢
综述 儿童再生障碍性贫血的治疗进展
    参考文献

(8)补肾膏方治疗肾阴虚型慢性再障疗效观察及肾虚髓枯发病机制的研究(论文提纲范文)

提要
Abstract
引言
临床部分
    一、临床资料
        (一) 研究对象
        (二) 诊断标准
        (三) 纳入病例标准
        (四) 排除病例标准
        (五) 剔除及脱落标准
    二、治疗方法
    三、观察指标
    四、疗效判定
        (一) 西医疗效标准
        (二) 中医证候疗效判定标准
    五、统计方法
    六、结果
        (一) 患者基本情况
        (二) 疗效比较
        (三) 剔除及脱落病例
实验部分
    一、研究对象
    二、诊断标准
    三、入组标准和排除标准
        (一) 入选标准
        (二) 排除标准
    四、实验试剂与仪器
        (一) 主要试验耗材
        (二) 主要仪器
    五、实验方法
        (一) 骨髓单个核细胞的提取
        (二) RNA提取
        (三) 总RNA测定
        (四) 逆转录--cDNA第一链合成
        (五) 荧光定量RT-PCR反应
    六、统计学方法
    七、实验结果
        (一) CAA患者P15mRNA表达情况
        (二) CAA患者P16mRNA表达情况
        (三) CAA患者TPP1mRNA表达情况
        (四) CAA患者RAP1mRNA表达情况
讨论
    一、中医学对再生障碍性贫血的认识
        (一) 慢性再障的中医学病名简况
        (二) 慢性再障的病机——肾虚髓枯
        (三) 慢性再障的中西医结合论治
        (四) 中医膏方
    二、RAP1、TPP1、P15、P16与“肾虚髓枯”发病机制
        (一) 端粒与再障
        (二) 端粒保护蛋白TPP1
        (三) 端粒保护蛋白RAP1
        (四) P15、P16基因与血液病
        (五) P15、P16、RAP1、TPP1与“肾虚髓枯”
    三、结果分析
结语
参考文献
综述 非重型再生障碍性贫血的中医药研究进展
    参考文献
附录
致谢
发表论文
附件

(9)再生障碍性贫血转骨髓增生异常综合征进而演变为急性髓系白血病1例并文献复习(论文提纲范文)

中文摘要
英文摘要
英文缩写
病例分析
讨论
结论
参考文献
综述 克隆造血与髓系肿瘤转化模式的研究进展
    参考文献
致谢
个人简历

(10)人类Pegivirus病毒感染对造血干细胞移植患者预后的影响(论文提纲范文)

英文缩略词对照表
中文摘要
英文摘要
前言
第一部分 人类Pegivirus病毒在造血干细胞移植患者和消化系统疾病患者中的感染情况调查
    1 引言
    2 材料与方法
        2.1 标本来源
        2.2 仪器与试剂
        2.3 检测方法与结果判定
        2.4 统计分析
    3 结果
        3.1 造血干细胞移植患者肝炎病毒感染情况
        3.2 消化系统疾病患者肝炎感染情况
    4 讨论
    5 结论
第二部分 造血干细胞移植患者人类Pegivirus病毒感染的危险因素分析
    1 引言
    2 材料与方法
        2.1 标本来源
        2.2 仪器与试剂
        2.3 检测方法及结果判定
        2.4 统计分析
    3 结果
        3.1 健康献血者的HPgV感染及其危险因素分析
        3.2 造血干细胞移植患者的HPgV感染
        3.3 造血干细胞移植患者HPgV感染的危险因素分析
        3.4 输血对HPgV感染的影响
    4 讨论
    5 结论
第三部分 人类Pegivirus病毒感染对造血干细胞移植患者预后的影响
    1 引言
    2 材料与方法
        2.1 病例资料
        2.2 预处理方案
        2.3 移植物抗宿主病预防方案
        2.4 各项观察指标定义
        2.5 白血病危险分层标准
        2.6 统计学分析
    3 结果
        3.1 HSCT患者的临床特征
        3.2 造血重建情况
        3.3 生存情况
        3.3.1 AML患者生存情况
        3.3.2 ALL患者生存情况
        3.3.3 MDS患者生存情况
    4 讨论
    5 结论
参考文献
附录 个人简历
致谢
综述 人类Pegivirus病毒致病性研究进展
    参考文献

四、慢性再生障碍性贫血两年后发生急性白血病1例(论文参考文献)

  • [1]单倍体造血干细胞移植及同基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的临床研究[D]. 张樱. 北京协和医学院, 2021(02)
  • [2]血液内科耐碳青霉烯类肺炎克雷伯菌血流感染发病率和死亡率变迁及危险因素分析[D]. 马士民. 河北医科大学, 2021(02)
  • [3]脐带间充质干细胞联合常规疗法治疗再生障碍性贫血的病例回顾性研究[D]. 杨雪莹. 河北医科大学, 2021(02)
  • [4]293例获得性再生障碍性贫血患者髓系肿瘤相关基因的初步研究[D]. 樊哗. 苏州大学, 2020(02)
  • [5]儿童造血干细胞移植后并发症及死亡原因分析[D]. 孙若楠. 苏州大学, 2020(02)
  • [6]补肾法联合西药治疗再生障碍性贫血的Meta分析[D]. 王蕤. 湖北中医药大学, 2020(09)
  • [7]联合免疫抑制疗法对儿童再生障碍性贫血的疗效的远期临床报告[D]. 陈洁洁. 安徽医科大学, 2020(02)
  • [8]补肾膏方治疗肾阴虚型慢性再障疗效观察及肾虚髓枯发病机制的研究[D]. 安丰富. 山东中医药大学, 2019(06)
  • [9]再生障碍性贫血转骨髓增生异常综合征进而演变为急性髓系白血病1例并文献复习[D]. 邵琰. 河北医科大学, 2019(01)
  • [10]人类Pegivirus病毒感染对造血干细胞移植患者预后的影响[D]. 李占甲. 安徽医科大学, 2020(02)

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慢性再生障碍性贫血两年后急性白血病
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